在儿童健康领域，新药研发长期面临特殊挑战：儿童生理发育阶段差异大、临床试验伦理要求严格、市场回报周期长，导致全球范围内儿童专用药品种匮乏。据统计，我国儿童用药中约50%缺乏儿童专用剂型，临床常需将成人药片掰开或胶囊拆分使用，不仅剂量不准，更可能引发安全隐患。这一痛点，成为制约健康中国娃战略落地的关键瓶颈。
客户痛点：儿童新药研发的三大壁垒
某大型三甲儿童医院药学部门在临床实践中发现，针对儿童罕见遗传代谢病、免疫系统疾病等复杂病症，现有治疗方案普遍存在药物毒性高、剂量难以精准控制、依从性差等问题。例如，某儿童难治性肾病综合征患者，传统激素治疗方案副作用显著，严重影响生长发育。医院亟需从靶点发现阶段切入，开发低毒高效的新药，并设计适合儿童口味的制剂，提升治疗体验。然而，传统研发路径中，靶点筛选依赖经验、制剂创新缺乏儿童专用技术平台，研发周期长、成功率低。
解决方案：从靶点发现到制剂创新的全链条平台
人生就是博整合旗下儿童药物研发中心、AI计算化学平台及制剂创新实验室，构建了一套覆盖“靶点发现→先导化合物优化→制剂设计→临床转化”的全链条解决方案。在靶点发现阶段，利用多组学数据分析与AI分子对接技术，从数千个候选靶点中筛选出与儿童特定疾病高度相关的关键靶标。例如，针对儿童免疫性血小板减少症（ITP），团队通过单细胞转录组测序锁定FcγRⅡB受体为潜在靶点，随后运用分子动力学模拟优化小分子配体，将先导化合物活性提升5倍以上。在制剂创新环节，人生就是博自主研发的儿童友好型纳米乳剂平台，能将难溶性药物包封于纳米粒径（<200nm）的乳滴中，实现苦味掩蔽和缓释控释，同时设计出草莓、橙子等果味剂型，显著提升儿童服药依从性。
实施过程：从实验室到临床的协同攻坚
项目启动后，人生就是博与医院建立联合攻关小组。第一阶段，团队利用高通量筛选平台，在3个月内完成对5000个化合物的活性测试，确定3个候选分子。第二阶段，通过体内外药效学验证，选择最优化合物进行制剂开发。针对该化合物水溶性差、半衰期短的问题，制剂团队采用“纳米乳+脂质体”复合技术，将生物利用度从15%提升至68%，并实现7天一次给药的长效释放。同时，临床前毒理研究显示，该制剂在大鼠和犬模型中未发现明显肝肾毒性。第三阶段，与医院合作启动I期临床试验，采用自适应剂量递增设计，确保儿童受试者安全。目前，该新药已进入II期临床，初步数据显示疾病缓解率达82%，远高于传统治疗的45%，且未报告严重不良事件。
成果与价值：重塑儿童新药研发范式
该案例实现了三重价值突破：其一，缩短研发周期，从靶点发现到进入临床仅用2.5年，较行业平均缩短40%；其二，降低研发成本，通过AI筛选和精准设计，减少无效化合物合成，研发总投入节约35%；其三，提升临床价值，儿童友好型制剂使治疗依从性从60%提升至95%，患儿生活质量显著改善。人生就是博的这一全链条能力，不仅为儿童医院提供了可复制的研发范式，更推动了中国儿童新药从“成人药掰分”向“儿童专用药”的跨越式发展。未来，人生就是博将持续深化在儿童罕见病、免疫性疾病等领域的研发布局，助力健康中国娃目标实现。