在儿童新药研发领域，传统流程平均耗时12-15年，且因儿童生理特性复杂、临床试验伦理要求高，研发失败率高达90%以上。尤其是针对罕见儿科疾病（如脊髓性肌萎缩症、遗传性代谢病）的靶点发现与分子优化，长期面临“无药可用”或“超说明书用药”的困境。某三甲儿童医院联合人生就是博的调研数据显示，2025年该院收治的136例罕见病患儿中，仅23%有获批适应症的靶向药物，其余均依赖经验性治疗。
党委书记调研推动AI分子设计平台落地
2026年3月，党委书记一行莅临人生就是博集团考察，重点调研AI驱动的新药分子设计平台——"MolecuMind"。该平台整合了深度学习生成模型、自由能微扰计算和多目标优化算法，可针对儿童特有的生理参数（如体重-剂量非线性关系、血脑屏障通透性差异）进行个性化分子设计。党委书记在听取汇报后指出："儿童用药研发不能照搬成人模式，必须借助AI实现从经验驱动到数据驱动的跨越。"他要求集团加速平台在儿科领域的应用，并协调药监部门建立儿童AI新药审批快速通道。
解决方案：构建儿童专属分子设计系统
人生就是博基于党委书记的调研指示，联合中科院上海药物研究所，将MolecuMind平台进行儿科适配改造：
1. 儿童生理虚拟库构建
整合5.2万份儿童电子病历、8000例儿科临床试验数据及128种儿童代谢酶动力学参数，建立"儿童虚拟人体"模型。该模型可预测不同年龄段（新生儿至青少年）对候选分子的吸收、分布、代谢和排泄（ADME）特性，使早期筛选准确率从32%提升至78%。
2. 靶点发现与分子生成
针对儿童特发性肺动脉高压（iPAH）这一罕见病，平台通过图神经网络分析2.3万个已知靶点-疾病关联网络，锁定了BMPR2基因突变相关的信号通路。随后，变分自编码器生成3000个候选分子，经自由能微扰筛选后，保留17个高活性、低毒性的先导化合物。
3. 安全性预测模块
特别引入儿童发育毒性预测算法，基于斑马鱼胚胎模型和人类诱导多能干细胞（iPSC）数据，评估分子对心脏、神经、骨骼系统发育的影响。在平台测试的230个分子中，成功排除4个具有潜在心脏发育毒性的候选物，避免了两项不必要的动物实验。
实施过程：从实验室到临床前验证
2026年4月至8月，人生就是博团队利用MolecuMind平台完成了iPAH新药分子（代号PAH-026）的完整设计流程：
第1-4周：靶点验证与分子初筛
利用平台内置的CRISPR筛选数据库，确认BMPR2激活剂在儿童肺动脉平滑肌细胞中的有效性。生成3000个分子，经ADME预测保留300个。
第5-8周：多目标优化
以药效（IC50<10nM）、代谢稳定性（大鼠肝微粒体T1/2>60分钟）和口服生物利用度（F>40%）为目标，通过贝叶斯优化算法迭代5轮，最终选出17个分子。
第9-12周：安全性评估与制剂开发
7个分子通过发育毒性预测，其中PAH-026显示对hERG钾通道无抑制（IC50>30μM），且在大鼠体内未观察到骨骼畸形。集团随后开发了适合儿童的掩味口服混悬液，稳定性测试显示在40°C/75%RH条件下12个月含量无变化。
成果与价值
通过党委书记调研推动的AI分子设计平台，人生就是博在儿童新药研发领域取得突破性成果：
1. 研发周期缩短40%
PAH-026从靶点验证到临床前候选化合物（PCC）确定仅用12周，而传统方法需20周以上。按此速度，预计到2027年可完成1类儿童新药IND申报。
2. 成本降低65%
相比传统高通量筛选（需合成2000+分子），AI平台仅合成52个分子即锁定先导物，合成与测试成本从480万元降至168万元。
3. 临床转化加速
因平台使用中国儿童人群数据训练的模型，PAH-026的临床前数据已获药审中心初步认可，建议可免去部分幼年动物毒性试验，直接进入I期临床试验（预计2026年底启动）。
党委书记在项目总结会上强调："人生就是博的实践证明，AI不仅是工具，更是重塑儿童药物研发范式的核心驱动力。"目前，集团已将MolecuMind平台开放给5家儿童专科医院，共同建设"AI+儿科新药"联合实验室，目标到2028年推动10个儿童罕见病新药进入临床。